创新免疫治疗论坛：小分子药物与中药现代化突围路径

财联社8月9日讯（记者卢阿峰）“药物的核心离不开化学，无论是西药、中药还是抗体药，最终都要回归到化学物质的本质。”在“创新免疫治疗临床转化研究高峰论坛”上，中国科学院院士马大为的观点引发业内共鸣。

这场论坛围绕小分子药物创新、中药现代化转化及免疫治疗临床突破展开探讨，揭示出中国创新药在差异化赛道上的突围路径——从天然产物中挖掘“中国特色”原创分子。

化学为钥：解锁中药现代化的创新路径

全球已上市药物中，超过70%为小分子化合物；在新药研发管线中，小分子药物的占比依然在60%-70%之间。相比生物制剂，小分子药物在合成工艺、口服便利性、成本可控性等方面具备显著优势。

马大为指出，药物研发始终围绕化学物质的探索展开。从天然产物出发、通过化学方法进行结构优化和药效验证的路径，至今仍具生命力。

尤其在当前生物制剂竞争激烈的背景下，结合天然产物与化学合成的小分子药物正成为差异化竞争的重要方向。

在中药现代化领域，马大为院士提出了三条可行路径，强调“化学手段能解决中药成分的分离与定量问题”，这些理念已在产业界得到实践验证。

创新免疫治疗全国重点实验室副主任王宏林分享的研究，就是这一模式的代表案例。其团队从传统中药乳香中实现了活性成分AKBA的公斤级纯化，并通过化学修饰得到衍生物CKBA（赛克乳香酸）。

值得注意的是，天然产物药物研发涉及全链条的技术体系升级。过去十年，中国小分子药物产业链的成熟，为这一模式的落地提供了坚实基础。

马大为院士总结，中国创新药近十年的快速发展，得益于“四大因素”叠加，天然产物与小分子化学的结合，成为中国在全球药物创新格局中开辟差异化赛道的现实选择。

价值重构：小分子药物的全球竞争逻辑

白癜风治疗领域的突破，成为临床导向研发的代表案例。中国约有2000-3000万白癜风患者，现有白癜风药物存在明显局限，一是无针对性靶点药物，多为超说明书用药，二是长期使用激素还会引发皮肤萎缩等副作用。

正是这一“临床荒漠”促使王宏林及团队将CKBA的研发方向由银屑病转向白癜风。二期临床数据显示，高浓度组50例患者中有18例出现不同程度好转，不良反应发生率仅18%，表明CKBA软膏具有良好的安全性和耐受性。

这种“从临床需求倒推研发”的模式，也得到产业端的认可。广东泰恩康医药股份有限公司董事长郑汉杰坦言，企业选择白癜风和玫瑰痤疮作为研发方向，核心逻辑是“临床效果与未被满足的需求”。

马大为院士强调，高利润源于“创造价值”而非“制造价值”。展望中国创新药的国际化道路，他指出，中国小分子药的机会在于“针对相同靶点寻找差异化临床效果，或从天然产物入手，通过表型筛选倒推靶点”。

（文章来源：财联社）

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